CIPAGLUCOSIDASE alfaDernière mise à jour : 2025.10.22 |
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| Synonyme: | |||||||||
| Administration: | voie parentérale | ||||||||
| Classe(s): | |||||||||
| Préconception | 0-3 | 4-6 | 7-9 | Périnatal | Allaitement | |
|---|---|---|---|---|---|---|
| check II | check II | check II | check II | check II | check II | |
| 4 semaines | aucune info | aucune info | ||||
La cipaglucosidase alfa est administrée aux patients atteints de la maladie de Pompe. Les données humaines trop limitées ne permettent pas d'évaluer la sécurité du traitement enzymatique substitutif pendant la grossesse, notamment en raison de la co-thérapie avec le miglustat.
En raison des risques potentiels liés à cette co-thérapie, l'allaitement maternel est déconseillé.
Il existe un délai d'attente (4 semaines).
Il n'existe aucune donnée clinique disponible concernant les effets de la cipaglucosidase alfa seule ou en association avec le miglustat sur la fertilité [SmPC Pombiliti 10 2025 EMA].
Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une contraception efficace pendant le traitement par la cipaglucosidase alfa en association avec le miglustat et pendant 4 semaines après l'arrêt du traitement [SmPC Pombiliti 10 2025 EMA].
Chez les rates, une augmentation des pertes préimplantatoires a été observée avec la cipaglucosidase alfa en association avec le miglustat et avec le miglustat seul [SmPC Pombiliti 10 2025 EMA].
La maladie de Pompe est causée par un déficit en alpha-glucosidase acide (GAA) qui dégrade le glycogène en glucose dans le lysosome. La cipaglucosidase alfa est destinée à remplacer les enzymes endogènes absentes ou déficientes. La grossesse chez une patiente atteinte de la maladie de Pompe nécessite des précautions particulières (voir environnement pathologique) [SmPC Pombiliti 10 2025 EMA].
La littérature décrit 21 cas de patientes enceintes atteintes de la maladie de Pompe. Pour 18 d'entre elles, la grossesse s'est déroulée sans complication, mais 4 ont connu des complications après la naissance. Dans 7 cas, un traitement enzymatique substitutif a été administré. Aucune co-thérapie avec le miglustat n'est mentionnée [Leskovar LemešiÄ et al. 2025].
Des études chez l'animal avec la cipaglucosidase alfa en association avec le miglustat et avec le miglustat seul ont montré une toxicité pour la reproduction [SmPC Pombiliti 10 2025 EMA].
Chez l´animal:
Dans une étude de phase I sur la fertilité et le développement embryonnaire précoce chez le rat, des pertes préimplantatoires ont été observées dans la partie de l'étude consacrée à la fertilité féminine, tant dans le groupe traité uniquement par le miglustat que dans le groupe traité par association, et cela a été considéré comme lié au miglustat. Les marges pour le traitement combiné à la « dose maximale recommandée chez l'humain » (MRHD) pour la cipaglucosidase alfa et le miglustat étaient respectivement de 27 fois et 4 fois supérieures sur la base de l'exposition AUC (aire sous la courbe) dans le plasma [SmPC Pombiliti 10 2025 EMA].
Deuxième trimestre:Voir premier trimestre.
Chez l´animal:Aucune information spécifique disponible.
Troisième trimestre :Voir premier trimestre.
Chez l´animal:Aucune information spécifique disponible.
Période périnatale (toujours tenir compte des données relatives au trimestre en cours) :Aucune information spécifique disponible.
Chez l´animal:Dans une étude de phase III sur le développement prénatal et postnatal chez le rat, aucun effet néfaste sur le développement maternel ou postnatal directement attribuable à la cipaglucosidase alfa ou au miglustat n'a été observé [SmPC Pombiliti 10 2025 EMA].
Observance:Aucune information spécifique disponible.
Chez l´animal:Aucune information spécifique disponible.
L?
On ignore si la cipaglucosidase alfa et le miglustat sont excrétés dans le lait maternel. Les données pharmacodynamiques/toxicologiques disponibles chez l'animal indiquent que le miglustat et la cipaglucosidase alfa sont excrétés dans le lait. Un risque pour les nouveau-nés/nourrissons ne peut être exclu [SmPC Pombiliti 10 2025 EMA].
D'autre part, le poids moléculaire élevé (110 000 Da) de la cipaglucosidase alfa assure une faible absorption dans le tractus gastro-intestinal du nourrisson. La cipaglucosidase est administrée en association avec le miglustat, qui agit comme stabilisateur. L'allaitement est déconseillé pendant l'administration du miglustat [LactMed 10 2025].
Dans les rapports sur la grossesse et la maladie de Pompe, un seul cas d'allaitement maternel est mentionné, sans indication d'une co-thérapie avec le miglustat [Leskovar LemešiÄ et al. 2025].
Chez l´animal:L'évaluation du lait des rates du groupe de traitement combiné a montré une excrétion du miglustat et une excrétion de la cipaglucosidase alfa dans le lait maternel. Deux heures et demie après l'administration, le rapport entre l'exposition à la cipaglucosidase alfa dans le lait maternel et dans le plasma était de 0,038 [SmPC Pombiliti 10 2025 EMA].
| Préconception | Grossesse | Allaitement | ||||
|---|---|---|---|---|---|---|
| (oui) III | (oui) III | |||||
| aucune info | aucune info | ← Préservatif / Abstinence | ||||
Les données disponibles concernant l'influence potentielle sur la fertilité sont insuffisantes. Aucune complication n'a été observée dans les études expérimentales chez l'animal avec l'association cipaglucosidase + miglustat.
Aucune donnée humaine n'a été rapportée concernant une influence sur la fertilité.
Chez l´animal:Chez les rats mâles, aucun effet sur la spermatogenèse n'a été observé après administration de cipaglucosidase alfa en association avec du miglustat ou de cipaglucosidase alfa seule [SmPC Pombiliti 10 2025 EMA].
Aucune information spécifique disponible concernant la transmission par le sperme.
Chez l´animal:Aucune information spécifique disponible.
SmPC
[LactMed] : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK596280
[Leskovar LemešiÄ et al. 2025] Successful pregnancy outcome in patient with Pompe disease despite discontinuation of enzyme replacement therapy. European Journal of Case Reports in Internal Medicine 2025 - Doi: 10.12890/2025_005456
Aucune information spécifique disponible.
La maladie de Pompe peut se manifester chez les enfants ou à un âge plus avancé. Dans ce dernier cas, la maladie survient généralement après la période de fertilité. Si elle se manifeste pendant la grossesse ou si une patiente contracte la maladie, cela peut entraîner des complications importantes. Pendant la grossesse, les processus métaboliques s'accélèrent et la respiration change, ce qui a un impact sur les fonctions musculaires. En conséquence, les symptômes peuvent s'aggraver. Le diaphragme fonctionne moins bien, ce qui entraîne des complications respiratoires, en particulier pendant la seconde moitié de la grossesse. Un soutien supplémentaire de la respiration et des muscles squelettiques peut s'avérer nécessaire. Bien que l'enzymothérapie soit recommandée, il semble également possible de mener une grossesse à terme sans enzymothérapie, du moins dans les formes bénignes de la maladie [Leskovar LemešiÄ et al. 2025].