TOFERSENDernière mise à jour : 2026.05.21 |
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| Synonyme: | |||||||||
| Administration: | voie parentérale | ||||||||
| Classe(s): | |||||||||
| Préconception | 0-3 | 4-6 | 7-9 | Périnatal | Allaitement | |
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| check III | check III | check III | check III | check III | check III | |
| aucune info | aucune info | aucune info | ||||
Compte tenu du nombre trop restreint de patientes étudiées, il n'est pas possible de déterminer la sécurité du tofersen pour le fœtus et le nourrisson pendant la grossesse et l'allaitement.
Les études menées sur des animaux ne font pas état de complications graves.
Il n'existe aucune donnée disponible concernant les effets potentiels sur la fertilité chez l'être humain [SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
Toutefois, dans une étude sur la fertilité et le développement embryo-fœtal chez la souris, aucun effet indésirable lié au tofersen n'a été observé sur la capacité de reproduction ou la fertilité [SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
Dans certaines formes de sclérose latérale amyotrophique (SLA), des mutations du gène de la superoxyde dismutase 1 (gène SOD1) entraînent une accumulation d'une forme toxique de la protéine SOD1, ce qui provoque des lésions axonales et une neurodégénérescence. Le tofersen est un oligonucléotide antisens (ASO) qui favorise la dégradation de l'ARNm codant pour la SOD1 et réduit ainsi la synthèse de la protéine SOD1 [[SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
Le tofersen a fait l'objet d'études cliniques chez 72 patientes, ce qui ne permet pas d'établir la sécurité d'emploi de la substance pendant la grossesse [SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
Chez l´animal:Une étude sur la fertilité et le développement embryo-fœtal chez la souris n'a révélé aucun effet indésirable lié au tofersen sur le développement embryo-fœtal chez la souris et le lapin (à des doses d'exposition plus de 40 fois supérieures à l'exposition humaine à la dose maximale recommandée chez l'homme (MRHD)) [SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
Deuxième trimestre:Aucune information spécifique n'est disponible.
Chez l´animal:Aucune information spécifique n'est disponible.
Troisième trimestre :Aucune information spécifique n'est disponible.
Chez l´animal:Aucune information spécifique n'est disponible.
Période périnatale (toujours tenir compte des données relatives au trimestre en cours) :Aucune information spécifique n'est disponible.
Chez l´animal:Dans une étude sur la reproduction périnatale/postnatale chez la souris, aucune effet indésirable n'a été observé chez les femelles de la génération F0 ni sur la croissance et le développement des petits de la génération F1 à la dose la plus élevée testée (30 mg/kg) [SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
Observance:Aucune information spécifique n'est disponible.
Chez l´animal:Aucune information spécifique n'est disponible.
L?
Il n'existe aucune donnée concernant l'utilisation du tofersen pendant l'allaitement chez l'être humain. Les données pharmacodynamiques disponibles chez l'animal indiquent que le tofersen est excrété dans le lait. Un risque pour les nouveau-nés/nourrissons ne peut être exclu [SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
Étant donné que le tofersen est administré par voie intrathécale à faibles doses, les concentrations dans le lait maternel devraient être faibles [LactMed 04 2026].
Chez l´animal:Le tofersen a été détecté dans des échantillons de lait provenant de toutes les souris auxquelles on avait administré du tofersen. Le tofersen n'est pas pharmacologiquement actif chez la souris et le lapin, ce qui limite la validité de ces études, car les effets nocifs liés à la régulation à la baisse de la SOD1 ne peuvent pas y être évalués [SmPC Qalsody 04 2026 EMA].
| Préconception | Grossesse | Allaitement | ||||
|---|---|---|---|---|---|---|
| check III | (oui) III | |||||
| aucune info | aucune info | ← Préservatif / Abstinence | ||||
La population humaine étudiée est trop restreinte pour tirer des conclusions quant à une éventuelle influence sur la fertilité.
Des études expérimentales menées sur des animaux avec des doses suprathérapeutiques suggèrent l'apparition de complications.
Aucune information spécifique n'est disponible.
Chez l´animal:Dans une étude sur la fertilité et le développement embryo-fœtal chez la souris, les souris mâles du groupe ayant reçu une dose élevée de 30 mg/kg (> 50 fois l'exposition humaine [ASC] après 100 mg de tofersen) ont présenté une dégénérescence minimale à légère des tubules séminifères, une dilatation des tubules séminifères, une rétention de spermatides, une apoptose des cellules épithéliales, une augmentation des débris cellulaires dans les testicules et une hypospermie dans l'épididyme [SmPC Qalsody 03 2026 EMA].
Il n'existe aucune information spécifique concernant le passage dans le sperme.
Chez l´animal:Aucune information spécifique n'est disponible.
SmPC
Aucune information spécifique n'est disponible.
Aucune information spécifique n'est disponible.